横纹肌肉瘤

大剂量化疗联合自体造血干细胞是否有效

发布人:携康长荣 发布时间:2017-11-15 16:40
  大剂量化疗联合自体造血干细胞疗法的适用对象是难治性、转移性病例,因此治疗成绩并不理想,国外不推荐使用。在日本,标准治疗对于治疗高危患者效果有限,故应将大剂量化疗联合自体造血干细胞疗法用于临床试验。
  背景·目的
  横纹肌肉瘤的远端转移病例或不可切除病例的预后表现不良。针对这些患者,目前正在进行外周血造血干细胞移植(PBSCT)的临床研究。治疗效果方面尚有众多不明之处。但是,由于传统的VAC疗法(长春新碱+放线菌素+环磷酰胺)的预后极其不良,因此还需进行外周血造血干细胞移植(PBSCT)的临床研究。
  解说
  关于采用大剂量化疗联合自体造血干细胞疗法治疗转移性病例和肿瘤不可切除病例,没有随机对照试验的相关数据。日本曾以调查问卷的方式进行回顾性分析,对高危+中危患者中22位接受大剂量化疗的患者和20位未接受大剂量化疗的患者进行了对比,结果发现,前者的5年总体生存率(OS)为58.2 %,而后者3年OS也仅为18.4 %,双方差异明显。但是,大剂量治疗方案采用Hi-MEC方案,还是TESPA/L-PAM方案,目前尚未统一。而且,这次回顾性问卷调查中有低危患者参与,因此并不能充分证明这种疗法的有效性。今后还需做随机对照试验或单臂前瞻性研究。
  美国曾以多中心协同研究的方式,对62位(有17位年龄在20岁以上)横纹肌肉瘤转移病例或难治性病例进行了自体外周血移植或自体骨髓移植,其治疗成绩如下:5年无进展生存率(PFS) 29 %(95 % CI:18~41 %),5 年 OS 为 32 %(95 % CI:21~44 %),1年内移植造成的死亡率为5 %。虽然在病理组织学类型上治疗成绩无差别,但是使用这种疗法,腺泡型横纹肌肉瘤和未分化肉瘤患者的生存时间比用普通化疗的生存时间长。SIOP的研究中,对高危患者使用外周血干细胞进行治疗后,3 年 OS为18 %,预后表现不良。目前,针对转移病例、再发病例或无法切除的肿瘤在照射有残留的病例采用大剂量化疗或成为前瞻性临床试验的研究对象。
  文章来源:《横纹肌肉瘤诊疗指导手册》

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